What is regenerative medicine? Qu'est-ce que la médecine régénératrice?

Regenerative medicine is a new next-generation branch of medicine which broadly involves the development of technologies for replacing, engineering or regenerating cells, tissues or organs to bring back normal function of the body. Regenerative medicine also consists of the potential of developing cells, tissues or organs in the laboratory to be used when the body cannot heal itself or loses the ability to produce required molecules needed to maintain health. La médecine régénérative est une nouvelle branche de la médecine de la prochaine génération qui implique de manière générale le développement de technologies permettant de remplacer, d’ingénierie ou de régénérer des cellules, des tissus ou des organes afin de rétablir les fonctions normales du corps. La médecine régénérative comprend également le potentiel des cellules, des tissus ou des organes en développement en laboratoire à être utilisés lorsque le corps ne peut pas guérir lui-même ou perd la capacité de produire les molécules nécessaires au maintien de la santé.

Sernova’s regenerative medicine therapeutic approach is to provide cell therapies where the cells, transplanted within an organ-like vascularized implantable device, the Cell Pouch™, generates proteins, hormones or factors released into the bloodstream for treatment of diseases requiring replacement of these molecules in the body and for which patients must take injections on a regular basis. L’approche thérapeutique en médecine régénérative de Sernova consiste à proposer des thérapies cellulaires dans lesquelles les cellules, transplantées dans un dispositif implantable vascularisé semblable à un organe, le Cell Pouch™, génèrent des protéines, des hormones ou des facteurs libérés dans le sang pour le traitement de maladies nécessitant le remplacement de ces molécules dans la cellule. corps et pour lesquels les patients doivent prendre des injections sur une base régulière.

Sernova is developing technologies to treat diseases such as diabetes in which insulin and related factors are missing from the body that finely control blood sugar levels. Hemophilia, a bleeding disease in which a clotting factor, Factor VIII is missing from the body resulting in uncontrolled bleeding episodes and thyroid disease where patients lack the ability to produce needed thyroid hormones which are important in controlling metabolism and other functions, are also indications in Sernova’s therapeutic pipeline. Sernova développe des technologies pour traiter des maladies telles que le diabète, dans lesquelles l’insuline et les facteurs connexes ne sont pas détectés par le corps et permettent de contrôler avec précision la glycémie. L'hémophilie, une maladie hémorragique dans laquelle un facteur de coagulation, le facteur VIII, est absent de l'organisme, ce qui entraîne des saignements incontrôlés et une maladie de la thyroïde où les patients ne sont pas en mesure de produire les hormones thyroïdiennes nécessaires au contrôle du métabolisme et à d'autres fonctions. Le pipeline thérapeutique de Sernova.

By developing cells which replace these proteins, hormones or factors and deliver them to the body as required, Sernova’s platform technologies have the ability to treat a multitude of diseases with the hope to significantly improve the quality of life of subjects with chronic diseases and improve therapeutic outcomes. En développant des cellules qui remplacent ces protéines, hormones ou facteurs et les transmettent à l'organisme selon les besoins, les technologies de la plate-forme Sernova permettent de traiter une multitude de maladies dans l'espoir d'améliorer de manière significative la qualité de vie des sujets atteints de maladies chroniques et d'améliorer le traitement. les résultats.

Sernova’s Cell Pouch System™ Cell Pouch System™ de Sernova

Sernova’s Cell Pouch System™ is a novel implantable and scalable medical device which forms a natural environment in the body for the housing and long-term survival and function of therapeutic cells. These therapeutic cells release necessary proteins or factors missing from the body to treat chronic diseases as an alternative to daily administration of drugs. Le système Cell Pouch™ de Sernova est un nouveau dispositif médical implantable et évolutif qui crée un environnement naturel dans le corps pour le logement, la survie à long terme et la fonction des cellules thérapeutiques. Ces cellules thérapeutiques libèrent les protéines ou les facteurs manquants dans le corps pour traiter les maladies chroniques au lieu de l’administration quotidienne de médicaments.

Sernova’s Cell Pouch System™ combined with therapeutic cells can provide a convenient, safe and effective long-term therapeutic option for patients with chronic disease who seek to improve their quality of life. The Cell Pouch™ is -manufactured according to strict regulatory guidelines, and it is currently in clinical trials in patients with diabetes. Le système Cell Pouch™ de Sernova associé à des cellules thérapeutiques peut constituer une option thérapeutique à long terme pratique, sûre et efficace pour les patients atteints d'une maladie chronique qui cherchent à améliorer leur qualité de vie. La Cell Pouch™ fait actuellement l'objet d'essais cliniques chez des patients diabétiques.

The Cell Pouch™ is manufactured from medical-grade materials, previously approved by the FDA for permanent use in the body in other products. Le Cell Pouch™ est fabriqué à partir de matériaux de qualité médicale, approuvés par la FDA pour une utilisation permanente dans le corps d'autres produits.

Manufacture of the Cell Pouch™ is conducted under good manufacturing processes ( cGMP ) in a Class VII Clean Room. La fabrication du Cell Pouch™ est réalisée dans de bonnes procédures de fabrication (BPF) dans une salle blanche de classe VII.

Product and process development is conducted in accordance with manufacturer's Quality System. Le développement des produits et des processus est effectué conformément au système qualité du fabricant.

Cell Pouch™ safety and biocompatibility has been demonstrated in multiple preclinical studies and ISO10993 biocompatibility studies. Cell Pouch has also been shown to be safe when tested in humans in a small clinical study. La sécurité et la biocompatibilité de Cell Pouch™ ont été démontrées dans plusieurs études précliniques et études de biocompatibilité ISO10993. Cell Pouch s'est avéré sans danger lors d'essais menés chez l'homme dans le cadre d'une petite étude clinique.

Efficacy Efficacité

The Cell Pouch™, when transplanted with insulin-producing islets, has demonstrated efficacy in three different small and large animal transplantation models (isograft, autograft and allograft) of diabetes, where animals achieved sustained glucose control. Lorsqu’il a été greffé sur des îlots produisant de l’insuline, le Cell Pouch™ a démontré son efficacité dans trois modèles différents de transplantation d’animaux de petite et grande taille (isogreffe, autogreffe et allogreffe) du diabète, où les animaux obtenaient un contrôle soutenu de la glycémie.

As an example, in Sernova’s rare disease platform, the Cell Pouch™ has been successfully transplanted with human genetically corrected cells which release Factor VIII to treat hemophilia A. À titre d’exemple, dans la plateforme des maladies rares de Sernova, le Cell Pouch™ a été transplanté avec succès avec des cellules humaines génétiquement corrigées qui libèrent le facteur VIII pour traiter l’hémophilie A.

Both the implantation of the Cell Pouch™ and transplantation of islets have been demonstrated in the clinic to be rapid procedures. Transplanted islets within the Cell Pouch™ can produce insulin naturally through a feedback system linking glucose levels to the release of insulin. This may result in reduction or elimination of the need for insulin injections. L'implantation de Cell Pouch™ et la transplantation d'îlots ont toutes deux été démontrées en clinique comme des procédures rapides. Les îlots greffés dans le Cell Pouch™ peuvent produire de l’insuline naturellement par le biais d’un système de rétroaction reliant les niveaux de glucose à la libération d’insuline. Cela peut entraîner une réduction ou l'élimination du besoin d'injections d'insuline.

Finally, the Cell Pouch™ has been shown to form a biologically compatible site for therapeutic cells in humans. Enfin, il a été démontré que le Cell Pouch™ constitue un site biologiquement compatible pour les cellules thérapeutiques chez l’homme.

Immune protection of cells within the Cell Pouch System™ Immuno-Protection des cellules dans le Cell Pouch™

We have shown that cells can be protected using medications that prevent immune system attack within the Cell Pouch™. Nous avons montré que les cellules peuvent être protégées en utilisant des médicaments qui empêchent les attaques du système immunitaire dans la Cell Pouch™.

Microencapsulation technologies house cells within the cell pouch chambers to protect the cell from immune system attack. Les technologies de microencapsulation hébergent des cellules dans les chambres des poches pour protéger les cellules contre les attaques du système immunitaire.

Technologies are in development to make transplanted cells unrecognizable to the immune system. Des technologies sont en cours de développement pour rendre les cellules greffées méconnaissables du système immunitaire.

Sernova’s Cell Pouch™, combined with immune protected therapeutic cells, offers a protection from immune system attack creating an effective, safe, long-term and convenient therapeutic option for patients with chronic diseases who seek to improve their quality of life. Le Cell Pouch™ de Sernova, associé à des cellules immunitaires protégées, offre une protection contre une option thérapeutique efficace, sûre, à long terme et pratique pour les patients atteints de maladies chroniques qui cherchent à améliorer leur qualité de vie.

Chronic debilitating diseases such as diabetes, parathyroid hormone deficiency, haemophilia and Parkinson’s disease result from the lack of cellular production of a certain protein or hormone. Les maladies chroniques débilitantes telles que le diabète, le déficit en hormone parathyroïdienne, l’hémophilie et la maladie de Parkinson résultent du déficit ou de l’absence de production d’une certaine protéine ou hormone.

Current treatments to replace these factors often do not maintain the appropriate levels of the factors resulting in a lack of sustained efficacy, and may lead to serious and life-threatening side-effects. Les traitements actuels pour remplacer ces facteurs ne permettent souvent pas de maintenir les niveaux appropriés des facteurs, entraînant un manque d'efficacité durable et des effets secondaires graves et potentiellement mortels.

Diabetes Diabète

Facts about diabetes Faits sur le diabète

• Diabetes currently affects 537 million people worldwide. By 2030, it is expected to affect 643 million people (IDF Diabetes Atlas, tenth edition 2021) Le diabète touche actuellement 537 millions de personnes dans le monde. D'ici 2030, il devrait toucher 643 millions de personnes (IDF Diabetes Atlas, dixième édition 2021)
• The International Diabetes Federation indicates 9 percent of the health budget of a typical nation is spent on diabetes (IDF Diabetes Atlas, tenth edition 2021) La Fédération internationale du diabète indique que 9 % du budget de la santé d'une nation typique est consacré au diabète (IDF Diabetes Atlas, dixième édition 2021)
• Approximately 10% of patients with diabetes are insulin-dependent (Type 1) (IDF Diabetes Atlas, tenth edition 2021) Environ 10 % des patients diabétiques sont insulino-dépendants (Type 1) (IDF Diabetes Atlas, dixième édition 2021)
• Approximately 30% of Type 2 patients take insulin injections to control their diabetes (University of California, San Francisco) Environ 30 % des patients de type 2 reçoivent des injections d'insuline pour contrôler leur diabète (Université de Californie, San Francisco)
• Over 372,000 Canadians live with Type 1 diabetes. Diabetes and its complications cost the Canadian economy more than $17.4 billion a year (Diabetes Canada, 2020) Plus de 372 000 Canadiens vivent avec le diabète de type 1. Le diabète et ses complications coûtent à l'économie canadienne plus de 17,4 milliards de dollars par année (Diabète Canada, 2020)
• There are approximately 34.2 million patients with diabetes in the U.S., where healthcare costs for the treatment of diabetes exceeds $237 billion per year (National Diabetes Statistics Report 2020- CDC) Il y a environ 34,2 millions de patients atteints de diabète aux États-Unis, où les coûts des soins de santé pour le traitement du diabète dépassent 237 milliards de dollars par an (National Diabetes Statistics Report 2020- CDC)
• 130 million patients live with diabetes in China (BMJ Medicine 2020) 130 millions de patients vivent avec le diabète en Chine (BMJ Medicine 2020)
• The standard of care for patients with reduced or missing critical hormones or proteins, such as insulin, is monitoring and trying to maintain appropriate levels through frequent injections. Chronic irregular swings in levels of these can result in serious acute and chronic side effects. La norme de soins pour les patients dont les hormones ou les protéines essentielles sont réduites ou manquantes, comme l'insuline, consiste à surveiller et à essayer de maintenir des niveaux appropriés grâce à des injections fréquentes. Des fluctuations irrégulières chroniques des niveaux de ceux-ci peuvent entraîner de graves effets secondaires aigus et chroniques.

Facts about haemophilia Faits sur l'hémophilie

Disease Maladie

• Patients are missing a key blood clotting factor (Factor VIII) and must take infusions Les patients manquent d'un facteur de coagulation sanguine clé (facteur VIII) et doivent prendre des perfusions

Issues with Current Therapies Problèmes avec les thérapies actuelles

• Treatment is expensive Le traitement est couteux
• Factor VIII levels not sufficient to eliminate joint damage Des niveaux de facteur VIII insuffisants pour éliminer les dommages aux articulations

Current Product Options Options actuelles du produit

• Recombinant Factor VIII infusions OR Clotting factor concentrate derived from blood Infusions de facteur VIII recombinant ou Concentré de facteur de coagulation dérivé du sang

Limitations of Current Products Limites des produits actuels

• Approximately 2-3x weekly Factor VIII infusions Environ 2-3x perfusions hebdomadaires de facteur VIII
• Repeated Infusions reduce patient quality of life Les perfusions répétées réduisent la qualité de vie du patient
• Poor compliance leads to increased bleeds joint damage Les manquements au traitement entraînent une augmentation des saignements des lésions articulaires
• Many patients untreated Beaucoup de patients non traités
• Expensive (>$200k/yr) Couteux (> 200,000$ / an)

Sernova has established Diabetes and Hemophilia Programs Sernova a établi des programmes sur le diabète et l'hémophilie

Sernova's Regulatory Support: A multi-thousand page regulatory package supports clinical development in Canada and US Le support réglementaire de Sernova: un ensemble réglementaire de plusieurs milliers de pages prend en charge le développement clinique au Canada et aux États-Unis

Diabetes Diabète

• Completed Canadian first-in-human safety study of Cell Pouch and therapeutic cells for diabetes Première étude clinique sur des sujets humains portant sur l'innocuité pour les cellules et les cellules thérapeutiques pour le diabète complétée
• Currently conducting Diabetes US Phase I/II Clinical study cleared by FDA Essai clinique de phase I / II sur le diabète aux États-Unis, approuvée par la FDA
• Worldwide exclusive rights to an unlimited supply of stem cells to treat >50M diabetes patients worldwide Droits exclusifs dans le monde entier pour un approvisionnement illimité en cellules souches afin de traiter plus de 50 millions de patients diabétiques dans le monde

Hemophilia Hémophilie

• Grant funded Horizon 2020 HemAcure team developing a personalized treatment with patient corrected cells for Cell Pouch™ L'équipe HemAcure, financée par une subvention Horizon 2020 afin de développer un traitement personnalisé avec des cellules corrigées du patient pour le Cell Pouch™

FDA Cleared Clinical Study Étude clinique approuvée par la FDA

US Phase I/II US Phase I/II

A Safety, Tolerability and Efficacy Study of Sernova's Cell Pouch™ for Clinical Islet Transplantation Étude d'innocuité, de tolérabilité et d'efficacité de la Cell Pouch™ de Sernova pour la transplantation d'îlots cliniques

• US Safety Tolerability and Efficacy Study of Cell Pouch™ for Clinical Islet Transplantation Essais cliniques Américains sur l’innocuité, le profil de tolérance et l’efficacité pour la transplantation clinique de cellules pancréatiques.
• Study design: A U.S. prospective, single-arm study of Sernova Cell Pouch™ islets implanted subcutaneously. Islets will be transplanted into the Cell Pouch™ after implantation and following stable immunosuppressive activity Protocol de l’étude : Une étude américaine prospective, a un seul groupe du Cell Pouch de Sernova pour les cellules pancréatiques implante de façon sous-cutanée. Les cellules pancréatiques seront ensuite transplantée dans le Cell Pouch après implantation et suivant la stabilisation des réactions immunosuppressives.
• Primary Objective: To demonstrate the safety and tolerability of islet transplantation into the Cell Pouch™ for the treatment of TID Objectif principal: démontrer l'innocuité et le profil de tolérance de la transplantation de cellules pancréatiques dans le Cell Pouch™ pour le traitement du diabète de Type 1
• Secondary Objectives: To establish islet release criteria that accurately characterize the islet product and are predictive of clinical transplant outcomes into the Cell Pouch™, which will be demonstrated through defined efficacy measures Objectifs secondaires: Établir des critères de libération des cellules pancréatiques qui caractérisent avec précision le produit des cellules pancréatiques et prédisent les résultats des transplantations cliniques dans le Cell Pouch™, qui seront démontrés au moyen de mesures d'efficacité définies.